Benitec Biopharma сообщила о чистом убытке в размере $45.5 млн за год, завершившийся 30 июня 2026 г., по сравнению с убытком $37.9 млн годом ранее, а объем денежных средств и их эквивалентов на конец года составил $180.0 млн. Общие операционные расходы достигли $51.2 млн на фоне роста затрат на НИОКР и общих и административных расходов, тогда как прочие доходы за вычетом расходов, преимущественно процентные доходы, частично компенсировали операционные убытки. Компания подтвердила планы начать ключевое исследование BB-301 в середине 2027 года и представить промежуточные данные фазы 1b/2a на ESGCT в октябре 2026 года.
Финансовые результаты
- Общие операционные расходы: $51.2 млн за год, завершившийся 30 июня 2026 г. (по сравнению с $41.8 млн в 2025 году).
- Расходы на исследования и разработки: $23.4 млн в 2026 финансовом году (по сравнению с $18.3 млн в 2025 финансовом году).
- Общие и административные расходы: $27.8 млн в 2026 финансовом году (по сравнению с $23.4 млн в 2025 финансовом году).
- Чистый убыток, относящийся к акционерам: $45.5 млн, или $0.98 на одну базовую и разводненную акцию, за год, завершившийся 30 июня 2026 г. (чистый убыток предыдущего года — $37.9 млн, или $1.05 на акцию).
- Денежные средства и их эквиваленты: $180.0 млн по состоянию на 30 июня 2026 г.
Операционные результаты
- Клинический прогресс: Все шесть пациентов когорты 1 (низкая доза) завершили 12-месячное наблюдение, а набор в когорту 2 (высокая доза) полностью завершен; лечение получили три пациента, проблем с безопасностью не выявлено.
- Взаимодействие с регуляторами: В 3-м квартале 2026 года состоялась встреча типа C с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для обсуждения дизайна ключевого исследования; публикация протокола встречи с FDA ожидается в октябре 2026 года.
- Представление данных: Дополнительные промежуточные результаты продолжающегося исследования BB-301 фазы 1b/2a приняты для позднего доклада на ежегодном конгрессе ESGCT, который пройдет 27–30 октября 2026 года в Гамбурге.
- Планирование ключевого исследования: Компания рассчитывает начать ключевое исследование BB-301 в середине 2027 года, чтобы продвинуть кандидата для лечения дисфагии, связанной с OPMD.
- Описание программы: BB-301 представляет собой вводимую локально конструкцию на основе AAV9 по принципу «подавление и замена», сочетающую замену PABPN1 с кодонной оптимизацией и две siRNA, нацеленные на мутантный PABPN1; препарат получил от регуляторов статусы орфанного препарата и ускоренного рассмотрения.